新藥項目評估全攻略：從自研到引進掌握醫(yī)藥行業(yè)戰(zhàn)略命脈

新藥項目評估全攻略：從自研到引進，掌握醫(yī)藥行業(yè)戰(zhàn)略命脈在快速變化的醫(yī)藥行業(yè)，選擇合適的新藥項目是企業(yè)戰(zhàn)略發(fā)展的關(guān)鍵，不僅關(guān)乎企業(yè)的科技創(chuàng)新實力，還直接影響到企業(yè)的市場競爭力和長期發(fā)展。而無論是自主立項還是引進項目，新藥的評估都是一個復雜而細致的過程，涉及多個維度的考量。本文基于藥融咨詢最新發(fā)布的《以終為始丨數(shù)據(jù)助力高質(zhì)量立項》報告部分內(nèi)容，將從適應癥、靶標、研究方案及風險分析等方面詳細闡述如何評估擬自主立項的新藥項目，并從項目來源、轉(zhuǎn)讓動機、特殊藥物、專利布局、銷售情況、技術(shù)數(shù)據(jù)及戰(zhàn)略一致性等角度探討如何評估擬引進的新藥項目。一、評估自研項目從哪些方面去評估擬自主立項的新藥項目？對于擬自主立項的項目，應從適應癥、靶標、研究方案以及風險分析等四個方面進行評估。適應癥評估適應癥情況分析：深入了解項目針對的適應癥，包括其定義、癥狀、危害、病因、流行病學特征、分類、診斷方法及當前治療手段。這有助于明確項目的市場定位和需求空間。現(xiàn)有治療藥物評價：需考慮治療藥物的分類以及現(xiàn)有藥物的優(yōu)缺點，根據(jù)治療指南和專家共識，從有利于醫(yī)學和治療的角度快速了解適應癥藥物的臨床使用定位，對適應癥現(xiàn)有藥物進行綜合評價。靶標選擇與驗證靶標的生物學特性：詳細考察靶標的組織分布、生物學結(jié)構(gòu)（如晶體結(jié)構(gòu)）、生物學功能及種屬差異，確保靶標選擇的科學性和合理性。靶標的成藥性評估：需尤其關(guān)注尚未有任何藥物上市的靶標，經(jīng)大型藥企臨床試驗失敗的靶標，有跡象表明臨床前數(shù)據(jù)與臨床人體數(shù)據(jù)不一致的靶標，數(shù)據(jù)優(yōu)異但僅有少數(shù)小公司介入的靶標，已研究多年但尚未有藥物能突破II期臨床的靶標?，F(xiàn)有藥物綜合評價：全面搜集并匯總該靶標已上市或在研藥物的所有數(shù)據(jù)，進行綜合分析，以明確新藥項目的優(yōu)缺點、創(chuàng)新點和競爭力。研究方案制定目標定位：尚未成藥的靶標定位為first-in-class，已有藥物上市但現(xiàn)有藥物有缺陷明顯定位為me-too→me-better→best-in-class，針對某種（類）特定藥物的某種特定缺陷進行針對性改進。CMC研究：涵蓋工藝開發(fā)、配方選擇、工藝驗證、分析方法開發(fā)及驗證、產(chǎn)品放行和穩(wěn)定性研究等，確保新藥項目的研發(fā)過程科學嚴謹。早期藥理評價(篩選)方案：按照傳統(tǒng)順序兼顧各個水平的藥理模型（蛋白、細胞、動物水平），考慮特定靶標的特殊性，考慮項目的特殊要求，注意新藥篩選模型需穩(wěn)定可靠。資源需求與項目方案：綜合考慮場地、設(shè)備、人員、經(jīng)費、制度體系、特殊資質(zhì)以及時間等，制定詳細的項目實施方案，確保項目順利推進。風險分析全面識別技術(shù)、資金、政策和市場四大風險，制定相應的風險管理措施，確保項目在可控風險下穩(wěn)步推進。技術(shù)風險：評估新藥項目在研發(fā)過程中可能遇到的技術(shù)難題和解決方案。資金風險：考慮項目研發(fā)及市場推廣所需的資金投入，評估企業(yè)的財務承受能力。政策風險：關(guān)注國內(nèi)外政策法規(guī)的變化，評估項目可能受到的政策影響。市場風險：分析市場需求、競爭格局及未來發(fā)展趨勢，評估新藥項目的市場前景和商業(yè)潛力。二、評估引進項目從哪些方面去評估擬引進的新藥項目？對于擬引進的項目，主要考慮項目來源的公司、項目轉(zhuǎn)讓動機、項目是否涉及特殊藥物、專利布局、銷售情況、技術(shù)數(shù)據(jù)、是否與公司發(fā)展戰(zhàn)略一致等八個方面。項目來源的公司最佳的來源為國外(即將)上市的小型公司，項目剛上市/后期臨床數(shù)據(jù)良好，但在中國的銷售能力較差，同時需警惕某些小公司（可能是皮包公司）、某些中大型公司（可能存在技術(shù)風險）、純學術(shù)研究機構(gòu)項目轉(zhuǎn)讓/合作研究的動機最佳的動機是國外中小公司在中國沒有銷售網(wǎng)絡，尋求中國的合作伙伴；項目的流行病學中外有差異，如乙肝藥物，同時需警惕項目有重大技術(shù)或者知識產(chǎn)權(quán)缺陷，項目轉(zhuǎn)讓方比較著急，毫無依據(jù)提高首付款比例等情況。項目是否涉及到特殊藥物強效藥物、安全窗口很窄的藥物等由于原料藥和制劑的生產(chǎn)需要特殊的環(huán)境，成本較高；管制藥物、毒性藥物等由于研發(fā)、生產(chǎn)和流通全程需要監(jiān)管，成本高且需要特殊的資質(zhì)；輔助用藥政策風險很大，特殊審批上市的藥物往往具有某些技術(shù)優(yōu)勢，此外，還應注意目標人群的支付能力，患者對定價是否敏感等問題。項目的專利布局需核對常規(guī)專利布局是否有缺陷，專利權(quán)是否牢固，有時即使某項專利獲得授權(quán)，其專利權(quán)也不一定牢固(各國的專利審查標準不完全一樣)。上市后銷售情況/競爭對手銷售情況若擬引進項目已經(jīng)上市，需研究上市后銷售情況和市場占有率，分析其轉(zhuǎn)讓動機；若擬引進項目尚未上市，需研究同適應癥和同靶標的藥物的銷售情況，了解未來的競爭環(huán)境。項目或者類似藥物的流通情況需研究擬引進的項目或者同適應癥、同靶標的藥物流動情況，如納入基藥目錄和醫(yī)保目錄的可能性，進入OTC的可能性，招投標情況，是否會遭遇“集采懸崖”等等。技術(shù)數(shù)據(jù)應當系統(tǒng)梳理和全面總結(jié)擬引進的藥物的技術(shù)數(shù)據(jù)，與同類藥物比較，查找優(yōu)缺點，還應重點關(guān)注藥物未來生產(chǎn)情況。是否與現(xiàn)有產(chǎn)品銷售渠道和發(fā)展戰(zhàn)略相一致應當檢查擬引進的藥物與本公司現(xiàn)有藥物是否屬于同一靶標、同一適應癥或同一治療領(lǐng)域，擬引進的藥物是否符合公司未來重點布局的戰(zhàn)略方向。結(jié)語：無